В Российской Федерации появился в официальном обороте медицинский препарат золгенсма для борьбы со спинально мышечной атрофией.
С такой новостью выступил, передает ТАСС, Центр развития перспективных технологий.
Одного введения этого препарата достаточно для того, чтобы помочь пациенту справиться с заболеванием.
Оно проявляется в том, что у человека начинают с высокой скоростью отмирать так называемые мотонейроны.
То есть, постепенно человек утрачивает все двигательные функции. В том числе страдает и дыхательная система.
Терапия золгенсма предотвращает это. Как утверждается, одна доза этого лекарства стоит более двух миллионов долларов.
Считается, что это самый дорогой медицинский препарат в мире.
Фонд Семьи СМА оценивает, что в России пациентов с этим заболеванием насчитывается от 3 до 5 тысяч. Каждый год в стране появляются 200 новорожденных детей с таким диагнозом.
Зарегистрирован же препарат в стране был в конце предыдущего года. Лечат спинально мышечную атрофию не только золгенсма.
Существуют еще и медикаменты спинраза и рисдиплам.
Первый прошел регистрацию в стране в 2019 году, а два года назад второй препарат попал в жизненно важный перечень.